Retinopatia del prematuro, Bayer chiede ok Ue e Giappone per terapia iniettabile

Bayer ha presentato domanda alle Autorità di Unione Europea e Giappone per una nuova indicazione terapeutica di Aflibercept (soluzione iniettabile) nei bambini nati pretermine con Retinopatia del prematuro (Rop). “Il nostro programma di sviluppo clinico per i bambini prematuri con Rop affronta un’importante esigenza medica nella popolazione, così vulnerabile, dei pazienti pediatrici che deve affrontare gravi problemi di vista. Le domande di autorizzazione all’UEe e al Giappone sono un altro passo avanti nel nostro impegno ad affrontare le necessità dei pazienti con patologie oculari”, ha affermato Christian Rommel del Comitato Eesecutivo della Divisione Pharmaceuticals di Bayer AG e responsabile della Ricerca e Sviluppo. 


La Retinopatia del prematuro – ricorda una nota Bayer – è una delle più gravi malattie dell’occhio, che può portare a un significativo deterioramento della vista e alla cecità conseguente al distacco della retina. Si stima che ogni anno in tutto il mondo circa 50mila bambini nati prematuramente, che sopravvivono al periodo neonatale, sviluppano una Rop in grado di mettere a rischio la loro vista. La domanda presentata da Bayer alle autorità regolatorie si basa sui risultati a 6 mesi dello studio di Fase III ‘Firefleye’ condotto su Aflibercept 0,4 mg rispetto al laser, presentati al 21esimo congresso della Società europea degli specialisti della retina (Euretina), oltre che sui dati preliminari dello studio di Fase III b ‘Firefleye next’, ancora in corso, con follow-up a lungo termine. 

“I risultati dello studio ‘Firefleye’ mostrano che il successo del trattamento è stato numericamente più alto con Aflibercept rispetto al trattamento laser – ha dichiarato Andreas Stahl, responsabile del Dipartimento uUniversitario di Oftalmologia l’University medical center di Greifswald – ed è stato raggiunto nella maggior parte dei casi con una singola iniezione in ciascun occhio idoneo al trattamento, con una necessità meno frequente di interventi aggiuntivi e una minor richiesta di anestesia generale, rispetto al laser”. 

Nello studio ‘Firefleye’ – ricorda ancora la nota – Aflibercept ha mostrato un profilo rischio-beneficio positivo nei 113 pazienti affetti da Rop trattati in 27 Paesi in tutto il mondo. Si tratta del primo studio clinico prospettico randomizzato, che mette a confronto Aflibercept con il laser nei bambini prematuri con Rop che necessitano di un trattamento. Anche se lo Studio di Fase III ‘Firefleye’ non ha raggiunto la significatività statistica per l’endpoint primario nel dimostrare la non inferiorità di Aflibercept 0,4 mg rispetto al laser (90% CI per la differenza di trattamento: da -8,0% a +16,2%), il successo terapeutico ottenuto con Aflibercept 0,4 mg (85,5%) è considerato clinicamente rilevante. 

La Retinopatia del prematuro è una malattia vascolare della retina dei bambini nati pretermine, caratterizzata da una crescita incompleta dei vasi, che favorisce un’eccessiva produzione intraoculare del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (Vegf) e uno sviluppo anomalo dei vasi. I fattori di rischio più importanti sono l’essere nati pretermine e il basso peso alla nascita. La forma lieve di solito si risolve spontaneamente, mentre quella grave richiede un trattamento tempestivo. Il trattamento laser – standard di cura per la Rop – distrugge il tessuto retinico e può essere associato a complicanze significative come una elevata miopia e un deficit del campo visivo periferico. Aflibercept, soluzione per iniezione intravitreali, mira a ridurre i livelli intraoculari elevati di Vegf. 

Aflibercept, soluzione per iniezioni intravitreali, è stato approvato in circa 100 Paesi per 5 indicazioni negli adulti, che includono il trattamento della degenerazione maculare senile neovascolare e il trattamento della compromissione visiva dovuta a: edema maculare in seguito a occlusione della vena retinica (Rvo; di branca o centrale), edema maculare diabetico (Dme) e neovascolarizzazione coroideale miopica (Cnv miopica). E’ una proteina di fusione prodotta grazie all’ingegneria genetica, per legarsi e bloccare gli effetti di una sostanza denominata fattore A di crescita dell’endotelio vascolare (Vegf-A). Può anche legarsi ad altre proteine, come il fattore di crescita placentare (Pigf). Sia il Vegf-A che il Pigf stimolano la crescita anomala dei vasi sanguigni nei pazienti con alcune patologie retiniche. Inibendoli, Aflibercept riduce la formazione dei vasi sanguigni e controlla le fuoriuscite di liquido e l’edema, rallentando di conseguenza il progredire della malattia.  

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